Zäh und beharrlich – so hat Jörn Aldag gekämpft, jahrelang. Selbst als seine Firma mal insolvent war, machte er weiter. Vier Anläufe brauchte er, bis endlich die Europäische Arzneimittelbehörde grünes Licht gab. Doch jetzt hat der 56-jährige Deutsche es endlich geschafft: Aldag hat die erste Gentherapie in der westlichen Welt auf den Markt gebracht, mit garantierter Kostenerstattung durch die Krankenkasse.
Dieser Tage werden Mediziner in Deutschland erstmals die Erbanlagen eines Patienten mit einer sehr seltenen Fettstoffwechselkrankheit reparieren. Glybera lautet der Name der neuen Genkur. Sie schleust die Erbinformation, die diesen Patienten von Geburt an fehlt, mithilfe eines zuvor im Labor präparierten Virus in deren Zellen ein:
So funktioniert die Methode der Gentherapie
Ein Gentest zeigt, die Patientin besitzt ein fehlerhaftes Gen.
Forscher beladen einen Virus mit der gesunden Variante des Gens.
Die Patientin erhält eine Spritze mit den Viren in den Oberschenkel.
Die Viren entern die Zellen der Patientin und schicken die korrekte Genvariante in den Zellkern.
Die Therapie hat ihren Preis: Stolze eine Million Euro kostet die Spritze in den Oberschenkel. Kein Wunder, dass Aldag, Chef des Amsterdamer Biotech-Start-ups Uniqure, zwei Jahre kämpfen musste, bevor die Krankenkassen die Kosten übernahmen. Im November war es so weit. „Seither können Ärzte Glybera verschreiben“, sagt er.
Damit ist ihm etwas gelungen, was etliche andere Firmen während der vergangenen 25 Jahre in den Ruin getrieben hat. Nur in China ist seit 2003 eine – umstrittene – Gentherapie gegen Krebs zugelassen. Nun schauen Forscher und Investoren gespannt auf die 120 Mitarbeiter starke Uniqure, die 2014 beim Börsengang knapp 92 Millionen Dollar einsammelte. Zur Vermarktung hat sich Aldag mit dem italienischen Pharmaunternehmen Chiesi Farmaceutici zusammengetan.
Defekte Gene im Körper zu reparieren – dieser einfachen wie genialen Idee hat Aldag enormen Aufwind verschafft. Kaum hat sich das über Jahre versperrte Tor zum Markt geöffnet, gründen Forscher reihenweise Start-ups und bekommen Millionen an Kapital. Auch die Pharmakonzerne entdecken das Feld neu und investieren Milliarden.
Schon jetzt ist klar: Nach der Initialzündung durch Glybera werden bald weitere Gentherapien gegen seltene, bisher unheilbare und tückische Erbkrankheiten auf den Markt kommen – etwa für Bluter oder Blinde. Einige Jahre später wird die Genreparatur auch bei Volksseuchen wie Krebs, Parkinson oder Herzkreislaufleiden helfen. Seit 2011 steigt die Zahl neu begonnener klinischer Studien am Menschen pro Jahr um etwa 20 Prozent, wie aus dem zentralen Register des Fachblatts „Gene Medicine“ hervorgeht (siehe Grafik).
