Der Schweizer Pharmakonzern Novartis hat in den USA die Zulassung für eine Gen-Therapie erhalten, die mit einem Preis von gut zwei Millionen Dollar pro Einmaldosis die teuerste Arznei der Welt ist. Die Behörde FDA genehmigte am Freitag den Einsatz von Zolgensma bei Kindern unter zwei Jahren zur Behandlung der Erbkrankheit Spinale Muskelatrophie (SMA). Diese führt zu einer fortschreitenden Verkümmerung der Muskeln und zu einem frühen Tod oder zu lebenslanger Behinderung. Novartis hat mit dem Mittel eine Diskussion über die Kosten von Gen-Therapien angestoßen. Der Konzern rechnet noch in diesem Jahr mit einer Genehmigung auch in Europa und Japan.
Zunächst waren beim Zulassungsverfahren in den USA die hohen Kosten auf Widerstand der Behörden gestoßen. Doch Novartis argumentierte offenbar erfolgreich, die Einmalanwendung rette das Leben von Patienten, die andernfalls auf Langzeitbehandlungen mit Kosten von mehreren Hunderttausend Dollar pro Jahr angewiesen wären.
Novartis tritt in Konkurrenz zu dem Mittel Spinraza des US-Biotechnologieunternehmen Biogen. Diese Arznei, die alle vier Monate verabreicht werden muss, schlägt im ersten Behandlungsjahr mit 750.000 Dollar zu Buche und in der Folge mit 375.000 Dollar pro Jahr. Novartis hatte für das nun in den USA genehmigte Mittel zuletzt eine Preisspanne von 1,5 Millionen bis fünf Millionen Dollar in den Raum gestellt. Zolgensma gehört zum Repertoire von Novartis, seit der Schweizer Konzern 2018 das Chicagoer Unternehmen AveXis für 8,7 Milliarden Dollar kaufte.
Novartis bietet Krankenversicherungen nach eigenen Angaben Ratenzahlungen an. Die Muskelkrankheit kommt bei rund einem von 10.000 lebend geborenen Babys vor. Experten schätzen einer Refinitiv-Umfrage zufolge im Schnitt, dass Novartis mit dem Mittel bis 2022 Umsätze von zwei Milliarden Dollar erwirtschaften kann. Biogen trauen sie mit Spinraza Erlöse von 2,2 Milliarden Dollar zu, nachdem es 2018 schon 1,7 Milliarden waren. Auch der Schweizer Novartis-Rivale Roche arbeitet an einem Wirkstoff gegen die Krankheit.
Novartis erhielt ebenfalls am Freitag auch die US-Genehmigung für ein Mittel gegen Brustkrebs. Der Wirkstoff Alpelisib, der unter dem Namen Piqray vermarktet werden soll, gehört zur Wirkstoff-Klasse der sogenannten PI3K-Inhibitoren. Laut der FDA ist die Novartis-Arznei die erste in dieser Kategorie, die eine Zulassung erhält. Novartis-Rivale Roche, einer der größten Produzenten von Krebsmedikamenten weltweit, hatte seine eigene Forschung mit einem PI3K-Inhibitor wegen mangelnden Nutzens und ernster Nebenwirkungen eingestellt.
