Novartis Die Zwei-Millionen-Euro-Spritze wird günstiger

Ludwigsburg 2019: Der einjährige Michael schläft, während er eine Injektion mit dem Genpräparat Zolgensma gegen spinale Muskelatrophie bekommt. Quelle: dpa

Zolgensma gegen die Nervenkrankheit SMA galt lange als das teuerste Medikament der Welt. Dafür versprach der Hersteller Novartis Heilung für schwerkranke Kinder. Doch Rückschläge blieben nicht aus. Zuletzt verstarben zwei Kinder nach der Einnahme.

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Kaum ein anderes Medikament war vor seiner Einführung so umkämpft. Verzweifelte Eltern starteten Ende 2019 Spendenaktionen und bemühten Anwälte, um für ihre kleinen Kinder dieses Medikament des Schweizer Herstellers Novartis zu erhalten. Zolgensma, so der Name der Spritze, wirkt gegen einen seltenen genetischen Defekt bei Kindern, die spinale Muskelatrophie (SMA). Bei den kleinen Patientinnen und Patienten sterben Nervenzellen ab, die ansonsten Befehle des Gehirns an die Muskelzellen weitergeben. Lähmungserscheinungen oder sogar Tod sind die Folgen, wenn die Krankheit unbehandelt bleibt. Doch solange das Medikament in Deutschland noch nicht zugelassen war, weigerten sich viele Kassen, zu zahlen. Das Problem ist der Preis: Knapp zwei Millionen Euro verlangt Novartis. Für eine einzige Spritze. 2020 nahm Novartis insgesamt 920 Millionen Dollar durch das Mittel ein, 2021 waren es bereits 1,4 Milliarden Dollar – ein Plus von über vierzig Prozent. 

Die Zeiten exorbitanter Wachstumsraten für Zolgensma könnten jedoch bald vorbei sein. Novartis musste einige Rückschläge verkraften, zuletzt starben zwei Kinder nach der Einnahme von Zolgensma. Zudem brachte der Schweizer Lokalrivale Roche kürzlich ebenfalls ein SMA-Medikament auf den Markt, das einfach anzuwenden ist und daher die Vormachtstellung von Zolgensma bedrohen könnte.

Zudem wird der Preis von knapp zwei Millionen Euro pro Spritze bald sinken. Zumindest in Deutschland, womöglich bald auch in anderen Ländern. Das deutsche Arzneimittelrecht legt Herstellern und Kassen nach der Markteinführung Preisverhandlungen über den Erstattungsbeitrag auf. Laut Andrea Hofmaier, der für Zolgensma zuständigen Novartis-Managerin, dürften die Preisverhandlungen zwischen Novartis und dem Spitzenverband der gesetzlichen Krankenversicherungen „voraussichtlich in den kommenden Wochen oder Monaten abgeschlossen werden.“


Einmalige Spritze statt dauerhafte Therapie

Darf ein Medikament zwei Millionen Euro wert sein? Ja, findet Hofmaier. Zolgensma setze an der genetischen Ursache der Erkrankung an. „Der große Vorteil liegt darin, dass es nur einmal verabreicht werden muss.“ Tatsächlich gibt es auch andere Medikamente gegen die Krankheit, aber die müssen mehrfach verabreicht werden. Spinraza vom US-Konzern Biogen muss alle vier Monate äußerst schmerzhaft ins Rückenmark gespritzt werden – die Therapie kostet mehrere hunderttausend Euro pro Jahr. Evryidi von Roche muss täglich eingenommen werden. Preis pro Jahr: etwa 300.000 Euro. Die einmalige Behandlung mit Zolgensma, das intravenös gespritzt wird, sei da vermutlich kostengünstiger als die dauerhaften Therapien, argumentiert Novartis.

Bislang sind weltweit rund 2300 Kinder mit Zolgensma behandelt worden – inklusive klinischer Studien und Härtefall-Programme. In über 40 Ländern – darunter die USA, die 27 EU-Länder, Südkorea, Japan und Australien – ist die Spritze inzwischen zugelassen. In Deutschland darf Zolgensma seit Frühjahr 2020 verschrieben werden.

Wegen des exorbitanten Preises sorgte Zolgensma gleich für Diskussionen. Richtig rund lief es dabei von Anfang an nicht. Kurz nach der Zulassung in den USA kam heraus, dass bei Tests an Labormäusen Daten manipuliert wurden – Novartis meldete dies erst mit einiger Verzögerung an die Zulassungsbehörde. Eine von Novartis geplante Studie zur Anwendung von Zolgensma bei älteren Kindern (ab einem Gewicht über 21 Kilogramm) verzögerte sich, weil die Zulassungsbehörde FDA zusätzliche Daten anforderte.

Nach den Todesfällen könnten Ärzte und Eltern  vorsichtiger werden 

Vor einigen Wochen wurde bekannt, dass in Russland und Kasachstan zwei Kinder nach der Einnahme von Zolgensma starben, beide an Leberversagen. Akutes Leberversagen sei eine bekannte Nebenwirkung, erklärte Novartis. Der Konzern aktualisierte seine Fachinformation nun dahingehend, dass es inzwischen auch Fälle von tödlichem Leberversagen gebe.

So schlimm die Todesfälle sind: Michael Nawrath, studierter Mediziner und langjähriger Fondsmanager mit Spezialgebiet Pharma sieht bei Zolgensma „keinen exponentiellen Anstieg von schweren Nebenwirkungen“: Die beiden Todesfälle in Russland und Kasachstan seien „singuläre Ereignisse.“ Nawrath, inzwischen in Diensten des Züricher Finanzdienstleisters Octavian vermutet jedoch, „die Todesfälle könnten dazu führen, dass die Ärzte Zolgensma künftig vorsichtiger verordnen oder auch die Eltern vorerst Alternativen bevorzugen.“ Bislang konnte Novartis seinen Zolgensma-Umsatz kräftig steigern, zuletzt im Jahr 2021 um 46 Prozent gegenüber Vorjahr: „Solche hohen Wachstumsraten könnten temporär nicht mehr erreicht werden. Zumal es mit Evrysdi von Roche, das als Flüssigkeit wie ein Hustensaft einzunehmen ist, eine mindestens gleich effektive Alternative gebe, die jüngst auch für die Anwendung bei Neugeborenen zugelassen wurde: „Von den drei Medikamenten gegen SMA ist Evrysdi am einfachsten einzunehmen.“ Nawrath geht davon aus, dass Evrysdi in diesem Jahr den Vorjahresumsatz von umgerechnet über 600 Millionen Euro auf über eine Milliarde Euro fast verdoppeln kann.   

Inzwischen zahlen die Kassen

In Deutschland scheint bislang Zolgensma aber noch das Mittel der Wahl zu sein. Joachim Sproß, Geschäftsführer der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke (DGM) geht von jährlich etwa 50 bis 60 Babys aus, bei denen sofort zu behandelnde SMA diagnostiziert wird. „Am häufigsten wird die Einmal-Spritze Zolgensma verschrieben“, sagt Sproß. Konkrete Zahlen gebe es, zumindest bislang noch nicht. Seitdem das Mittel auch in Deutschland zugelassen ist, gehören die Spendenaktionen verzweifelter Eltern der Vergangenheit an: Die Kostenerstattung für die die SMA-Behandlung durch die Kassen erfolge inzwischen „bis auf Einzelfälle schnell“.

Ende 2021 fand der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA), in dem Ärzte und Kassen vertreten sind und der darüber bestimmt, welche medizinischen Leistungen die Versicherten erhalten, bei Zolgensma allerdings keinen Zusatznutzen. Novartis-Managerin Hofmaier war davon wenig überrascht: Die Entscheidung bedeute lediglich, dass ein Zusatznutzen von Zolgensma gegenüber einer Vergleichstherapie nicht belegt werden kann. „Da es angesichts der Seltenheit und besonderen Schwere der SMA-Erkrankung keine direkten Vergleichsstudien gibt, war dieses Ergebnis zu erwarten“, so Hofmaier. Stattdessen verweist sie auf die „überzeugenden Ergebnisse aus klinischen Studien“, die den hohen therapeutischen Nutzen von Zolgensma belegten. Die Studien dürften auch bei den anstehenden Preisverhandlungen eine Rolle spielen.  

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Das teuerste Medikament der Welt ist Zolgensma allerdings inzwischen nicht mehr: Das Mittel Zynteglo des US-Unternehmens Bluebird gegen eine seltene Bluterkrankungen kostet in den USA derzeit 2,8 Millionen Dollar.

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