Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat eine klinische Studie zur Weiterentwicklung der Gentherapie Zolgensma des Schweizer Pharmakonzerns Novartis wegen Sicherheitsbedenken teilweise gestoppt. Für den Pharmariesen aus Basel stehen damit Milliardenumsätze auf dem Spiel.
Das teuerste Medikament der Welt, das zur Behandlung der meist tödlich verlaufenden Erbkrankheit Spinale Muskelatrophie (SMA) bei Kleinkindern eingesetzt wird, bleibt aber auf dem Markt, wie Novartis am Mittwoch mitteilte. Die Novartis-Aktien sanken um 0,7 Prozent, während die europäischen Gesundheitswerte zulegten.
Die FDA verhängte den Teilstop, nachdem Novartis Komplikationen - Entzündungen des Nervengewebes - in einem Tierversuch gemeldet hatte. Der Konzern testet in der Studie die Behandlung einer bestimmten SMA-Form, die sich bei älteren Kindern zeigt, durch die Verabreichung von Zolgensma direkt in den Wirbelkanal.
Der Studienstopp wirkt sich auf die höchste von drei untersuchten Dosierungen aus. Die mit Zolgensma behandelten Babys erhalten das Mittel intravenös verabreicht. Novartis arbeitet den Angaben zufolge mit der FDA zusammen, um das weitere Vorgehen zu klären. Klinische Studien mit intravenöser Verabreichung würden vorangetrieben.
Zolgensma ist mit einem Listenpreis von 2,1 Millionen Dollar pro Einmaldosis das teuerste Medikament der Welt. Eine Entscheidung über die Zulassung des Mittels in Europa und Japan erwartet Novartis im ersten Quartal beziehungsweise in der ersten Jahreshälfte 2020. Im ersten Quartal diesen Jahres erzielte Novartis mit der im Mai in den USA zugelassenen Arznei einen Umsatz von 160 Millionen Dollar - und nahm dem Konkurrenten Spinraza von Biogen Anteile ab. Die FDA untersucht zudem in einem Fall von manipulierten Zolgensma-Testdaten. Die Behörde wirft Novartis vor, die Manipulation vor der Zulassung des Medikaments verschwiegen zu haben.
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