Der Pharmakonzern Novartis startet am Montag ein umstrittenes Projekt: Er verlost rund hundert Injektionen seines Medikaments Zolgensma gegen eine schwere, lebensbedrohliche Muskelkrankheit bei kleinen Kindern. Außer in den USA ist das Mittel noch in keinem Land zugelassen, die Nachfrage verzweifelter Eltern jedoch hoch. Per Losverfahren sollen zumindest einige Kinder das wirkungsvolle Medikament erhalten. Stefanie Stoff-Ahnis, Vorstand beim Spitzenverband der gesetzlichen Krankenkassen, kritisiert Novartis deswegen heftig.
WirtschaftsWoche: Frau Stoff-Ahnis, Novartis will in diesem Jahr weltweit hundert Injektionen seines zwei Millionen Dollar teuren Medikaments Zolgensma verschenken. Was halten Sie davon?
Stefanie Stoff-Ahnis: Weltweit müssen betroffene Kinder und ihre Familien ertragen, dass ein Pharmaunternehmen die systematische und qualitätsvolle Versorgung anscheinend durch eine Gesundheitslotterie ersetzt. Das wirkt für mich wie eine Form der Rationierung. Gesellschaftliche Verantwortung, die die Pharmaindustrie so gerne für sich reklamiert, sieht anders aus.
Wie soll denn Novartis Ihrer Meinung nach sonst reagieren? Das Mittel ist außerhalb der USA noch nirgends zugelassen – und die Nachfrage hoch.
Zunächst muss betont werden, dass Novartis selbst die Entscheidung getroffen hat, die Zulassung in Europa später einzureichen als in den USA. Und dann zieht sich das Zulassungsverfahren in Europa jetzt vor allem deshalb so in die Länge, weil Novartis sich für die Beantwortung der Nachfragen der EMA, also der europäischen Zulassungsbehörde, so viel Zeit lässt. Soweit wir wissen, hat die EMA für die Bewertung von Zolgensma bisher 140 Tage benötigt, während zwischenzeitlich Novartis rund 280 Tage brauchte, um die Rückfragen zu beantworten. Und solange Novartis Nachfragen der EMA nicht beantwortet, kann das Zulassungsverfahren nicht weiterlaufen. Novartis müsste also nicht reagieren, sondern schlicht und einfach schneller handeln. Das gilt auch für die Zeit, in der das Medikament noch nicht zugelassen ist: Novartis hätte schon längst ein echtes Härtefallprogramm in Deutschland aufgelegt haben können – das sollten sie jetzt endlich machen!
Was bedeutet das?
Normalerweise gewährleistet die Zulassung, dass ein neues Arzneimittel sicher und wirksam ist. Um das Risiko bei noch nicht zugelassenen Arzneimitteln bestmöglich begrenzt zu halten, hat der Gesetzgeber Härtefallprogramme geschaffen. Es gibt dabei klare Regeln für den Schutz der Behandelten. Ein Härtefallprogramm ist eine systematische Lösung – dabei entscheidet nicht das Glückslos.
Mit dem Medikament Spinraza von Biogen gibt es auch bereits ein Medikament gegen die spinale Muskelatrophie...
Der Hersteller dieses Arzneimittels hatte von November 2016 bis zur Zulassung im Mai 2017 ein Härtefallprogramm durchgeführt. Ein Härtefallprogramm ist auch Ausdruck dafür, dass ein Unternehmen Verantwortung für sein Produkt und den Schutz der Patienten übernimmt. Derzeit laufen in Deutschland rund zehn Härtefallprogramme. Novartis hätte bereits vor Monaten handeln können und die Versorgung in Deutschland durch das Auflegen eines Härtefallprogramm verbessern können.
Sind Härtefallprogramme eine gute Lösung?
Damit eins klar ist: Wir brauchen zugelassene Arzneimittel, statt faktische Produkteinführungen pharmazeutischer Unternehmen über Direktimport noch nicht zugelassener Produkte. Selbst ein Härtefallprogramm kann stets nur eine möglichst kurzzeitige Übergangslösung sein. Der Contergan-Skandal mahnt uns alle, welche Gefahren von Arzneimittel ausgehen können, die nicht eingehend auf Wirksamkeit und Sicherheit geprüft wurden.
