In der Diskussion um ein rund zwei Millionen Euro teures Medikament gegen Muskelschwund reagiert der Hersteller Novartis auf Appelle des Bundesgesundheitsministeriums und von Krankenkassen. Diese hatten Ende November an den Pharmakonzern appelliert, das Mittel Zolgensma an Kinder unter zwei Jahren mit Spinaler Muskelatrophie (SMA) befristet kostenlos abzugeben.
Die Novartis-Tochter Avexis bot nun an, vor der Zulassung in Europa mit den Kassen Regelungen zu einer Nachvergütung zu treffen. Novartis erwartet eine Zulassung durch die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) in der ersten Jahreshälfte 2020.
Seit Mai ist Zolgensma in den USA für Kinder bis zwei Jahre zugelassen. Sollte das Mittel vor einer europäischen Zulassung aus den USA importiert werden, müssten die Krankenkassen zunächst allenfalls einen „nominellen Betrag von 10 Euro“ zahlen, heißt es in dem Vorschlag. Erst nach einem abgeschlossenen Nutzenbewertungsverfahren werde dann der mit den Kassen vereinbarte Erstattungsbetrag fällig. Sollte die EMA das Präparat nicht zulassen, entfalle die Erstattung, heißt es in dem Schreiben, das der Deutschen Presse-Agentur dpa vorliegt.
Mit einem Preis von etwa 2,1 Millionen Dollar (1,9 Millionen Euro) in den USA ist Zolgensma eines der teuersten Medikamente. Eine einmalige Dosis soll Kindern mit Spinaler Muskelatrophie helfen. Mit dieser Krankheit kommt etwa eines von 10.000 Neugeborenen zur Welt.
Auslöser ist ein Gendefekt, der dazu führt, dass die Nerven im Rückenmark die Muskeln nicht ausreichend versorgen. Bei der schwersten Verlaufsform sterben die Kinder unbehandelt meist innerhalb der ersten zwei Lebensjahre an Atemschwäche. In Deutschland werden nach Angaben von Novartis pro Jahr etwa 50 Kinder mit der schwersten Form der Erkrankung (SMA Typ 1) geboren.
